Paciente de Recife recebe aplicação de remédio mais caro do mundo em Brasília

O medicamento Zolgensma, conhecido como o mais caro do mundo, usado no tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME), foi aplicado pela segunda vez no Distrito Federal, nesta quarta-feira (3/5).

O H-Dia Centro de Atendimento Médico Hospitalar é o único na região Centro-Oeste credenciado pelo laboratório que produz o Zolgensma e o quinto Centro de Referência para essa infusão do país.

A paciente que irá receber a aplicação do medicamento é a pequena Ísis Marcolino da Luz, que tem apenas oito meses de idade. Ela tem AME tipo I, e mora em Recife/PE.

Antes dela, apenas a bebê Isabel dos Santos, 2 anos, havia passado pelo procedimento na capital do país. “É uma imensa alegria ser o catalisador de algo tão importante. A aplicação do Zolgesma não estava no nosso radar, a primeira vez com a Izabel aconteceu com uma ligação, e desde lá temos trabalhado com a família e a paciente pensando na recuperação total. E, ao fazermos isso, percebemos que muitas outras famílias podem e serão abençoadas. Somos referência no tratamento de doenças raras e trabalhamos arduamente para proporcionar qualidade no atendimento e procedimentos aqui no DF”, enfatiza o Dr. Matheus Caputo – CEO do Hdia.

Após a aplicação, Ísis retornará para o hotel e ficará em observação com a Dra. Denise, com o apoio do H-Dia. Ela retornará para Recife no sábado, 06/05, cidade onde reside e será acompanhada, no pós-Zolgensma, pela Dra. Vanessa Van Der Linden.

“O desejo é que mais crianças tenham essa oportunidade de acesso a medicação que é uma inovação no mercado de saúde e que atua no estadiamento da doença provendo assim o crescimento e desenvolvimento infantil adequado”, destaca a Diretora Assistencial do HDia Dra Luciana Rodriguez Carvalho.

Para Danielle Marcolino, esse momento representa um passo fundamental na cura da Isis. “A medicação traz tranquilidade ao nosso coração e a gente com o medo da evolução que sabíamos que interferiria no desenvolvimento da nossa filha. Por essa terapia Gênica essa doença modificará o curso da doença na minha filha”, relata a mãe de Isis.

O que é AME

Quem tem AME não tem o gene SMN1, responsável por produzir uma proteína necessária para a sobrevivência de neurônios que atuam na parte motora do corpo.
Por essa razão, a AME pode afetar a capacidade de caminhar, comer e, em alguns casos, respirar.

“O Zolgensma devolve ao paciente o gene faltante e ajuda o paciente a recuperar diversos movimentos”, explica o Dr. Matheus Caputto, médico e diretor do HDia.

O remédio, desenvolvido por um laboratório nos Estados Unidos, é vendido por uma empresa suíça e custa cerca de R$ 6,5 milhões.

Como funciona o Zolgensma?

1- O Zolgensma é aplicado no paciente como uma injeção na veia.
2- As cápsulas com o gene começam a circular no corpo do paciente.
3- O sistema imunológico do paciente detecta algo diferente e desenvolve anticorpos.
4- Os anticorpos identificam as cápsulas e iniciam o processo para eliminar os invasores.
5- Em questão de minutos, os anticorpos degradam as cápsulas.
6- Com o rompimento das cápsulas, o gene é liberado.
7- Apesar de liberado, o gene não é incorporado ao DNA do paciente, mas fica no interior dos neurônios motores.
8- Dentro da célula, o gene cumpre a função de produzir a proteína necessária dos neurônios motores.