Investigação dos EUA sobre morte de garoto de 8 anos no Brasil ligada a Elevidys

Autoridades de saúde dos Estados Unidos, incluindo o FDA, estão investigando a morte de um menino de 8 anos no Brasil após o tratamento com Elevidys, um medicamento genético desenvolvido pela farmacêutica Sarepta Therapeutics para tratar distrofia muscular de Duchenne (DMD). Em resposta, foi solicitada a suspensão voluntária da distribuição global do remédio.

O Elevidys é uma terapia administrada em dose única por via intravenosa e é conhecido por ser um dos tratamentos mais caros do país, podendo chegar a um custo de até R$ 20 milhões.

De acordo com informações do FDA, o falecimento ocorreu em 7 de junho. A identidade da criança e a localidade no Brasil não foram divulgadas. A farmacêutica Roche, responsável pela comercialização do Elevidys fora dos EUA, informou que a criança contratou uma infecção viral, possivelmente agravada pelo uso de imunossupressores, que são parte do tratamento padrão para DMD e aumentados durante o uso da terapia genética.

O paciente brasileiro foi tratado com Elevidys fora de ensaio clínico, segundo a Roche. Ainda, o médico responsável avaliou que o óbito não teve relação direta com a terapia genética, sendo o caso ainda alvo de investigações pela empresa.

Nos Estados Unidos, três mortes vinculadas ao tratamento com Elevidys levaram a Anvisa a suspender temporariamente a comercialização, distribuição e uso do medicamento em todo o Brasil, medida publicada no Diário Oficial da União em 25 de junho. A agência ressaltou que a suspensão é preventiva, já que no Brasil não há registros de mortes associadas ao medicamento, mas há evidências internacionais de hepatotoxicidade grave fatal em pacientes para os quais Elevidys não é indicado.

Elevidys é a primeira terapia gênica aprovada no Brasil para a distrofia muscular de Duchenne, uma condição rara e progressiva que causa fraqueza muscular grave, principalmente em meninos. Os sintomas geralmente se manifestam entre 3 e 6 anos, e a expectativa de vida está frequentemente limitada a 20 ou 30 anos devido a complicações cardíacas e respiratórias.

No Brasil, o uso do Elevidys é aprovado para crianças entre 4 e 7 anos que ainda conseguem andar. O custo é elevado, aproximando-se de R$ 20 milhões por dose, conforme estimativas da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) e impostos estaduais.

A administração do medicamento ocorre por via intravenosa, em dose única ajustada ao peso da criança. A terapia usa um vetor viral para transportar o gene que codifica a microdistrofina, uma versão funcional e reduzida da distrofina, proteína ausente ou defeituosa em pacientes com DMD.

Além do caso brasileiro, outros três óbitos relacionados ao tratamento nos EUA foram informados pela Sarepta ao FDA, acusados de insuficiência hepática aguda, incluindo dois adolescentes com DMD e um adulto com distrofia muscular dos cintos dos membros (DMCL) em estudo clínico.

Esses eventos levaram o FDA a solicitar a suspensão temporária da distribuição do Elevidys nos Estados Unidos, acatada pela Sarepta em 21 de junho, enquanto investigações e revisões ocorrem.

A Roche também decidiu interromper as remessas para países que seguem a regulação do FDA. No Brasil, após diálogo com a Anvisa, a fabricante suspendeu voluntariamente o fornecimento para novos pedidos, embora infusões já agendadas e processos de importação em andamento não sejam afetados. A decisão de continuar com o tratamento deve ser feita em conjunto pelo médico e a família.