Brian Madeux, portador da Síndrome de Hunter, ao lado de sua namorada, Marcie Humphrey, enquanto espera para realizar a primeira tentativa de edição genética diretamente no organismo, no UCSF Benioff Children’s Hospital em Oakland, Califórnia – 13/11/2017 (Eric Risberg/AP)
Uma equipe de cientistas tentou editar o DNA diretamente no corpo de um paciente pela primeira vez, anunciaram os estudiosos nesta quarta-feira. O procedimento, que consistiu em “cortar” partes do código genético do paciente para substitui-las por genes corretivos, foi realizado nesta terça-feira, em um hospital dos Estados Unidos. Segundo os cientistas, a nova técnica poderia ajudar a curar doenças genéticas.
O voluntário que recebeu o procedimento foi o americano Brian Madeux, de 44 anos, que sofre de síndrome de Hunter – uma doença genética rara que afeta o metabolismo e dificulta a quebra de moléculas muito grandes de açúcar, chamadas glicosaminoglicanos. Pacientes com essa doença tendem a apresentar diversos problemas de saúde. No caso de Madeux, as complicações resultaram em 26 operações, para tratar coisas como hérnias, ossos comprimidos na coluna vertebral e deficiências visuais e auditivas. “Eu estava me afogando nas minhas secreções, não podia tossi-las para fora”, disse o paciente em entrevista à Associated Press.
Em 2016, cientistas já haviam utilizado uma técnica semelhante de edição genética em embriões. O método, chamado CRISPR/Cas9, consiste em recortar, copiar e deletar partes do DNA são como se fossem arquivos digitais de computadores. A terapia experimental aplicada em Madeux, batizada de SB-913, utiliza um princípio parecido, mas envolve uma tecnologia chamada “nuclease de dedo de zinco”. Ela consiste em injetar no sangue vírus geneticamente modificados que carregam bilhões de genes corretivos. Quando esses vírus chegam ao fígado do paciente, um grupo de proteínas age como uma “tesoura molecular” e corta algumas partes do DNA das células, inserindo depois os genes saudáveis.
A principal diferença entre a SB-913 e outras técnicas de edição genética está na precisão. “Você sabe exatamente em que lugar do genoma você está indo”, disse o pediatra e líder da equipe que realizou o ensaio clínico Chester Whitley, da Universidade de Minnesota, nos Estados Unidos, ao The Atlantic. “Não é como usar uma espingarda torcendo para que você esteja acertando um pássaro. É como usar um rifle.”
Apesar disso, os cientistas ainda não sabem ao certo se o teste realizado em Madeux foi bem-sucedido. De acordo com os pesquisadores, apenas 1% das células do fígado do paciente teriam de ser corrigidas para tratar com sucesso a síndrome. Os resultados iniciais devem começar a sair dentro de um mês e uma análise mais completa deve estar pronta em três meses. Os especialistas esperam realizar outros testes com até 30 adultos para garantir a segurança do SB-913.
Depois disso, os pesquisadores esperam usar a terapia para tratar crianças com síndrome de Hunter e condições semelhantes, que se beneficiarão da intervenção precoce antes que os sintomas mais graves apareçam.
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