Polilaminina: entenda as novas regras da Anvisa para uso compassivo

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) estabeleceu novas regras para o uso compassivo da polilaminina, um composto em desenvolvimento para tratar lesões na medula espinhal que ainda está em fase experimental. A mudança veio após a ocorrência de nove mortes relacionadas a essa modalidade de utilização.

Para receber o medicamento no uso compassivo, os pacientes agora precisam atender aos critérios do estudo clínico autorizado pela Anvisa, ou seja, somente pessoas com lesões recentes, de até 72 horas, localizadas entre as vértebras T2 e T10, poderão receber a substância. Antes, esses requisitos não eram exigidos.

O uso compassivo permite que a Anvisa autorize, em casos especiais, o uso de medicamentos ainda em desenvolvimento para pacientes com doenças graves que não têm outras opções disponíveis e não podem participar dos estudos clínicos. Porém, esses casos não servem para comprovar a segurança ou a eficácia do medicamento.

Segundo a Anvisa, as liberações anteriores estavam relacionadas a contextos anteriores à aprovação do estudo clínico ou a decisões judiciais. De janeiro a março de 2026, a farmacêutica Cristália, responsável pela fabricação e pesquisa da polilaminina, comunicou cinco óbitos de pacientes que receberam o medicamento fora dos critérios estabelecidos. Após esse período, mais quatro mortes foram notificadas, totalizando nove óbitos em 119 aplicações no uso compassivo.

A Cristália declarou que as investigações indicam que nenhuma das mortes tem relação com a polilaminina. O número de pedidos para uso compassivo cresceu significativamente, algo incomum segundo a agência, que costuma lidar com maiores solicitações apenas em programas de acesso expandido, utilizados em fases mais avançadas dos estudos clínicos.

A polilaminina está na fase inicial de testes, cuja principal finalidade é avaliar sua segurança, e nenhum paciente foi tratado dentro do protocolo do estudo até o momento. De acordo com a Cristália, ainda não foi possível encontrar pacientes que satisfaçam os critérios para inclusão nos testes experimentais.

A pesquisadora Tatiana Sampaio, responsável pelo desenvolvimento da polilaminina, criticou as restrições da Anvisa, afirmando que o uso compassivo é um direito legal e que as novas regras limitam esse direito, inclusive para pacientes com lesões graves em diferentes regiões da medula, como tetraplégicos. Ela lembra que até abril pacientes com lesões de até três meses conseguiam autorização para o uso compassivo.

A Anvisa reforça que embora o uso compassivo seja permitido nas fases iniciais dos testes, cada pedido é avaliado considerando os riscos e benefícios e que até o momento não há evidências, mesmo preliminares, para aprovar o medicamento fora dos casos autorizados. Também não houve pedidos para tratar lesões cervicais.

Em setembro, a agência promoveu um painel técnico envolvendo especialistas renomados que, em consenso, não recomendaram ampliar o uso compassivo devido aos riscos, óbitos ocorridos e dúvidas sobre a segurança e a administração do produto.

O que é a polilaminina

A polilaminina é um composto criado em laboratório a partir da laminina, uma proteína natural do corpo humano. Pesquisada há mais de 20 anos pela UFRJ, sua função é ajudar na regeneração dos axônios, que transmitem sinais entre o cérebro e os músculos e são danificados em lesões na medula.

Atualmente, o produto é obtido da placenta de mães saudáveis e produzido numa unidade de biotecnologia do Complexo Industrial da Cristália, localizada em Itapira.